免疫性血小板減少症（ITP）完全ガイド：最新治療から指定難病制度まで徹底解説

免疫性血小板減少症（ITP）とは？

免疫性血小板減少症（ITP）は、血液を固める重要な役割を持つ「血小板」に対して、自身の免疫システムが誤って抗体（自己抗体）を作り、これを破壊してしまう自己免疫疾患です⁴。この自己抗体は主に脾臓で産生され、血小板に付着します。抗体が付着した血小板は、脾臓のマクロファージ（大食細胞）によって異物とみなされ、破壊・処理されてしまいます。その結果、血液中の血小板数が減少し、出血しやすくなったり、血が止まりにくくなったりします。重要なことは、ITPはがんや白血病のような悪性疾患ではなく、他人にうつる伝染病でもないということです。

日本の公的機関である難病情報センターによると、日本国内のITP患者数は約20,000人、毎年約3,000人が新たに発症すると推定されています⁴。2013年度の統計では、特定医療費（指定難病）受給者証を所持している患者数は24,956人と報告されています⁶。ITPは大きく分けて二つのタイプに分類されます。

• 急性ITP: 主に小児に見られ、発症から6ヶ月以内に血小板数が正常に戻ることが多いタイプです。多くの場合、ウイルス感染などが引き金になると考えられています⁷。
• 慢性ITP: 主に成人に発症し、6ヶ月以上血小板減少が続く状態を指します。成人では約8割が慢性化するとされ、長期的な管理や治療が必要となります⁷。

ITPの症状：出血だけではない「隠れたサイン」

ITPの最も典型的な症状は、血小板減少による出血傾向です。しかし、その影響は目に見えるものだけに留まりません。多くの患者さんが日常生活で深刻な困難を経験しており、これらを理解することはご本人だけでなく、ご家族や周囲の人々にとっても非常に重要です。

出血に関する症状

血小板数が減少すると、以下のような出血症状が現れやすくなります⁸。

• 点状出血・紫斑: 特に四肢に、ぶつけた覚えもないのに小さな赤い点々や青あざ（紫斑）が現れます。
• 鼻出血（鼻血）や歯肉出血: 些細な刺激で鼻血が出たり、歯磨きの際に歯茎から出血しやすくなります。
• 過多月経: 女性の場合、月経の量が異常に多くなったり、長引いたりすることがあります。
• 血尿・血便: 頻度は低いですが、消化管や泌尿器からの出血も見られることがあります。
• 頭蓋内出血: 最も重篤で生命を脅かす合併症ですが、幸いにも頻度は非常に稀です（1%未満）⁷。

生活の質（QOL）を損なう「隠れた」症状

出血のリスク以上に、多くの患者さんを苦しめているのが「見えない」症状です。日本人患者を含む1,500人以上のITP患者を対象とした国際的な大規模調査「I-WISh研究」は、この問題を浮き彫りにしました⁵。この研究によると、ITP患者さんは以下のような深刻な悩みを抱えています。

• 深刻な倦怠感: I-WISh研究では、診断時に58%もの患者が倦怠感を報告し、治療後も半数（50%）が依然として強い疲労を感じ続けていることが明らかになりました⁵。これは単なる疲れではなく、日常生活や就労に大きな支障をきたすほどの消耗感です。
• 精神的負担（不安・抑うつ）: 常に変動する血小板数や、いつ出血するかわからないという恐怖は、大きな精神的ストレスとなります。同研究では、34%の患者が不安定な血小板数に不安を感じ、治療後も32%がその不安を抱え続けていると報告しています⁵。

これらのデータは、ITPの管理が単に血小板数を正常値に戻すことだけではなく、患者さんの生活の質（QOL）全体をいかに向上させるかという視点が不可欠であることを強く示唆しています。

ITPの診断プロセス：専門医はこうして見極める

ITPの診断は「除外診断」という方法で行われます。これは、血小板減少を引き起こす他のあらゆる病気の可能性を一つずつ慎重に除外していき、他に原因が見当たらない場合にITPと結論付けるアプローチです¹。このため、専門医による的確な診察と検査が極めて重要になります。

診断のステップ

日本大学医学部附属板橋病院などの専門医療機関では、一般的に以下のプロセスで診断が進められます⁸。

1. 問診と診察: いつからどのような症状（あざ、鼻血など）があるか、最近の感染症の有無、服用中の薬剤、家族歴などを詳しく聴取します。診察では、出血の兆候や脾臓の腫れの有無などを確認します。
2. 血液検査:
   • 全血球計算（CBC）: 血小板数が10万/μL未満に減少していることを確認します。ITPでは、通常、赤血球や白血球の数に異常は見られません¹。
   • 末梢血塗抹標本検査: 血液をスライドガラスに薄く塗り、顕微鏡で血球の形態を直接観察します。巨大血小板が見られることがITPの特徴の一つであり、同時に白血病などの他の血液疾患の兆候がないことを確認する上で非常に重要な検査です¹。
   • その他の検査: C型肝炎ウイルス、ヘリコバクター・ピロリ菌、HIVなどの感染症や、全身性エリテマトーデス（SLE）などの膠原病の有無を調べる検査を追加することがあります⁴。
3. 骨髄検査（骨髄穿刺）: 全ての患者さんに必須の検査ではありません。日本の診療ガイドラインでは、高齢で発症した場合、血液検査で赤血球や白血球にも異常が見られる場合、または初期治療への反応が悪い場合などに、他の骨髄の病気（骨髄異形成症候群など）を除外するために実施が推奨されています⁸。

これらの検査を通じて、薬剤性血小板減少症、肝疾患に伴う血小板減少、再生不良性貧血、白血病といった他の病気の可能性をすべて否定できた場合に、ITPと診断されます。

【最重要】日本の公的支援制度：指定難病（63番）と医療費助成

ITPの治療は長期にわたることがあり、医療費の負担は患者さんにとって大きな懸念事項です。しかし、日本ではITPが国の定める「指定難病」に認定されているため、患者さんは手厚い公的支援を受けることができます。この制度を正しく理解し活用することは、安心して治療を続ける上で非常に重要です。

難病情報センターの公式情報によると、ITP（特発性血小板減少性紫斑病）は指定難病63番として正式に登録されています⁴。この認定により、一定の基準を満たす患者さんは「医療費助成制度」の対象となります。

医療費助成の対象となる基準

ITP患者さんが医療費助成を受けるためには、症状の重症度または医療費の負担額が以下のいずれかの基準を満たす必要があります⁹。

1. 重症度基準: ITPの重症度分類で「Stage II」以上と判定される場合。具体的には、血小板数が5万/μL未満であるか、5万/μL以上であっても明らかな粘膜出血（鼻血、歯肉出血など）を認める場合が該当します⁹。
2. 軽症高額該当: 重症度基準を満たさない「軽症」の患者さんであっても、ITPに関連する医療費（薬剤費、検査費など）の総額が、申請月以前の12ヶ月間で3回以上、月額33,330円を超える場合に対象となります⁹。これにより、継続的な治療が必要で医療費負担が大きい軽症患者さんも救済されます。

申請手続きの概要

助成を受けるための一般的な流れは以下の通りです。

1. 指定医の受診: まず、都道府県から指定された「難病指定医」のいる医療機関を受診する必要があります。
2. 臨床調査個人票の作成: 指定医に、診断内容や重症度を記載した公式書類「臨床調査個人票」を作成してもらいます。
3. 申請: 必要書類（臨床調査個人票、住民票、健康保険証の写し、課税証明書など）を揃え、お住まいの地域の保健所や市町村の担当窓口に申請します。

審査で承認されると、「医療費受給者証」が交付され、ITPに関する医療費の自己負担額に上限が設けられます。所得に応じて上限額は異なりますが、これにより経済的な負担が大幅に軽減されます。制度の詳細は複雑な場合があるため、詳しくは難病情報センターのウェブサイトをご覧いただくか、かかりつけの医療機関の相談窓口、またはお住まいの地域の保健所へお問い合わせください。

ITP治療の最前線：日本の診療ガイドラインに基づく選択肢

ITPの治療法はここ数十年で大きく進歩しました。かつては選択肢が限られていましたが、現在では作用機序の異なる様々な薬剤が登場し、患者さん一人ひとりの状態やライフスタイルに合わせた治療戦略を立てることが可能になっています。ここでは、日本の「成人特発性血小板減少性紫斑病治療の参照ガイド 2019改訂版」¹および国際的なガイドライン³に基づき、治療の選択肢を詳しく解説します。

治療の基本目標と開始基準

ITP治療の主な目的は、血小板数を健常者と同じレベルまで戻すことではありません。最も重要な目標は、生命を脅かすような重篤な出血（特に頭蓋内出血）を予防し、安全な日常生活を送れる血小板数を維持することです¹。成人では、一般的に血小板数が2万〜3万/μLを下回る場合や、血小板数がそれ以上でも出血症状が強い場合に治療が開始されます。

初期治療（ファーストライン）

治療を開始する際に、まず初めに検討される方法です。

• ヘリコバクター・ピロリ菌の検査と除菌療法: 日本の診療ガイドラインの大きな特徴は、ピロリ菌の感染が確認された場合に、その除菌療法を第一選択とすることです¹。ピロリ菌を除菌することで、約半数の患者さんで血小板数の改善が見られると報告されており、副作用の少ない有効な治療法と位置づけられています。
• 副腎皮質ステロイド療法: ピロリ菌が陰性の場合や除菌療法が無効だった場合、標準的な初期治療としてステロイド（通常はプレドニゾロン）の内服が行われます¹。ステロイドは免疫抑制作用を持ち、自己抗体の産生を抑え、脾臓での血小板破壊を抑制します。多くの患者さんで速やかな血小板数の増加が期待できますが、長期使用による副作用（糖尿病、骨粗しょう症、感染症、満月様顔貌など）が問題となるため、通常は徐々に減量していきます。

二次治療以降（セカンドライン）

初期治療で十分な効果が得られない場合、ステロイドの減量が難しい場合、あるいは副作用が強く継続できない場合に、二次治療が検討されます。選択肢は多岐にわたり、それぞれの利点と欠点を理解し、医師と相談しながら決定することが重要です。

• トロンボポエチン（TPO）受容体作動薬: 骨髄にある巨核球（血小板の元となる細胞）を刺激し、血小板の産生を促進する薬剤です¹⁰。ロミプロスチム（週1回の皮下注射）やエルトロンボパグ（1日1回の内服薬）などがあります。高い有効率を示しますが、中止すると血小板数が元に戻ることが多く、長期的な継続が必要となる場合があります。
• 脾臓摘出術（脾摘）: 血小板が破壊される主要な場所である脾臓を外科的に摘出する治療法です⁸。約6割の患者さんで長期的な寛解（治癒に近い状態）が期待できる根治的な治療法ですが、手術そのものの危険性や、術後に重症感染症のリスクが永続的に高まるという欠点があります。そのため、実施前には肺炎球菌などのワクチン接種が必須となります。
• リツキシマブ: Bリンパ球という免疫細胞を標的とし、自己抗体の産生を根本から抑制する薬剤です。点滴で投与され、一部の患者さんで長期的な効果が期待できます。
• 近年の新薬（Syk阻害薬とFcRn阻害薬）: 近年、新たな作用機序を持つ治療薬が登場し、選択肢がさらに広がりました¹¹。
  • ホスタマチニブ（Syk阻害薬）: 脾臓のマクロファージが自己抗体の付着した血小板を「食べる」過程をブロックすることで、血小板の破壊を抑制します。
  • エフガルチギモド（FcRn阻害薬）: 体内の自己抗体（免疫グロブリンG）の分解を促進することで、血中の自己抗体濃度を低下させます。

緊急時の治療

重篤な出血が起きている場合や、緊急手術が必要で一時的にでも血小板数を急上昇させる必要がある場合には、大量ガンマグロブリン静注療法（IVIG）やステロイドパルス療法が行われます¹⁰。これらは即効性がありますが、効果は一時的です。状況に応じて血小板輸血も併用されます。

小児ITPの特殊性と管理

小児のITPは、成人と比べて多くの点で異なります。最も大きな違いは、その良好な予後です。東京大学医学部附属病院などの専門機関によると、小児ITPの約70〜80%は発症から1年以内に自然に、あるいは治療によって回復（寛解）するとされています⁷¹²。

このため、日本の「小児免疫性血小板減少症診療ガイドライン2022年版」では、出血症状が軽微で血小板数が極端に低くない限りは、積極的な治療を行わず慎重に経過観察を行うことが推奨されています²。治療よりも、むしろ日常生活における安全管理が重要となります。

学校生活と運動に関する注意点

小児ITPの管理において、保護者や学校関係者が最も配慮すべきは、頭部外傷のリスクを避けることです。ガイドラインでは以下のような具体的な推奨がなされています²。

• 運動制限: 血小板数が低い時期は、頭を強く打つ可能性のあるコンタクトスポーツ（柔道、ラグビー、サッカーのヘディングなど）や、転倒のリスクが高い活動（器械体操、スキーなど）は避けるべきです。
• 学校との連携: 病状について担任の先生や養護教諭と情報を共有し、体育の授業や休み時間の過ごし方について理解と協力を得ることが不可欠です。

予防接種について

予防接種は感染症予防のために重要ですが、接種のタイミングや種類については主治医との相談が必要です。一般的に、生ワクチン（麻疹風疹混合、水痘など）は血小板数が低い時期や免疫抑制治療中は避けるべきとされています。一方、不活化ワクチン（インフルエンザなど）は比較的安全と考えられていますが、接種部位からの出血などに注意が必要です²。

ITP患者のQOLと日常生活の管理

ITPと共に生きることは、血小板数を管理するだけでなく、日々の生活の質（QOL）をいかに維持・向上させるかという課題でもあります。前述のI-WISh研究が示したように、倦怠感や不安は多くの患者さんが直面する現実です⁵。ここでは、日常生活で実践できる具体的な管理戦略をいくつか紹介します。

• 薬剤に関する注意: 血小板の働きを阻害する可能性のある薬剤には注意が必要です。アスピリンや一部の非ステロイド性抗炎症薬（NSAIDs）は、市販の風邪薬や鎮痛剤にも含まれていることがあるため、服用前には必ず医師や薬剤師に相談してください⁴。
• 感染症の予防: 特にステロイド治療中や脾臓摘出後は免疫力が低下しやすいため、手洗いやうがいを徹底し、人混みを避けるなど、感染症対策を心がけることが大切です。
• 出血傾向の自己チェック: 日頃から自身の体の状態に注意を払い、新たにあざが増えていないか、鼻血や歯肉出血が頻繁にないかなどをチェックする習慣をつけましょう。
• 支援団体とのつながり: 同じ病気を持つ仲間と情報交換をしたり、悩みを分かったりすることは大きな心の支えになります。日本では、「特定非営利活動法人 血液情報広場・つばさ」¹³のような患者支援団体が活動しており、相談会や情報提供を行っています。

よくある質問

結論

免疫性血小板減少症（ITP）は、多くの謎を秘めた複雑な疾患ですが、その理解と治療法は着実に進歩しています。出血症状という目に見える脅威だけでなく、倦怠感や不安といった生活の質に関わる問題にも光が当てられるようになってきました。日本の充実した「指定難病」制度は、患者さんが経済的な心配を軽減し、最適な治療に専念するための強力な支えとなります。ピロリ菌除菌からステロイド、TPO受容体作動薬、脾臓摘出、そして作用機序の新しい薬剤まで、治療の選択肢はかつてなく多様化しています。最も大切なことは、ご自身の病状やライフスタイルについて主治医と率直に話し合い、信頼関係に基づいたパートナーとして、共に最適な治療方針を見出していくことです。本記事が、その一助となれば幸いです。