【科学的根拠に基づく】免疫性血小板減少症（ITP）完全ガイド：原因・症状から最新治療、小児・成人の違い、医療費助成まで

1. 免疫性血小板減少症（ITP）とは？- 科学的根拠に基づく基礎知識

1.1. ITPの正確な定義：なぜ「特発性」から「免疫性」へ？

免疫性血小板減少症（Immune Thrombocytopenia、略してITP）とは、血液中にあり出血を止める働きを持つ「血小板」という成分が、何らかの原因で10万/μL未満に減少する自己免疫疾患です¹。かつては血小板が減少する明確な原因が不明であったため、「特発性（Idiopathic）」という言葉が使われ、「特発性血小板減少性紫斑病」と呼ばれていました。しかし、その後の研究で、病気の本体が自己の免疫システムが誤って自身の血小板を攻撃してしまう「免疫（Immune）」の仕組みにあることが解明されたため、現在では国際的に「免疫性血小板減少症」という名称が標準となっています。

1.2. ITPの病態生理：なぜ血小板が減ってしまうのか？

ITPで血小板が減少する背景には、主に2つのメカニズムが関与していることが分かっています。

1. 血小板の破壊亢進: 体内の免疫システム、特にB細胞というリンパ球が、誤って自分自身の血小板を「異物」と認識し、それに対する「自己抗体」を産生します。この自己抗体が血小板の表面に結合すると、主に脾臓に存在するマクロファージという免疫細胞が、抗体の付着した血小板を目印として捕食し、破壊（貪食）してしまいます。これが血小板減少の最も主要な原因です。
2. 血小板の産生低下: 近年の研究では、自己抗体が血小板を破壊するだけでなく、血小板を作り出す工場である骨髄の「巨核球」にも作用し、血小板の産生能力そのものを低下させていることも明らかになっています。

つまりITPは、血小板の「破壊」が亢進すると同時に、「産生」が抑制されることで、血液中の血小板が減少してしまう病気なのです。

1.3. 日本におけるITPの疫学：どれくらいの人が罹患している？

日本国内におけるITPの具体的な統計データは、難病情報センターなどの公的機関から報告されています¹。

• 総患者数: 厚生労働省の研究班による調査では約2万人と推定されていますが、実際に指定難病の医療受給者証を保持している患者数は約2万5千人というデータもあります。
• 新規発症者数: 毎年、新たに約3,000人がこの病気を発症すると考えられています¹。
• 年齢・性別分布: 発症のピークは2つあり、20～40代の若年女性と、60～80代の高齢者です。特に若年層では女性が男性の約3倍多く発症しますが、高齢者層では男女差はほとんど見られません¹³²。

2. ITPの症状と診断：「このあざ、もしかして？」と思ったら

2.1. 主な症状：皮膚、粘膜から重篤な出血まで

ITPの症状は、血小板数の低下の程度によって様々です。症状を危険度別に理解し、適切な受診行動につなげることが重要です。

• 皮膚症状（比較的よく見られる）: ぶつけた覚えがないのに手足などにできる青あざ（紫斑）、または赤や紫の細かい点状の皮下出血（点状出血）が最も典型的な症状です。
• 粘膜出血（注意が必要なサイン）: 歯磨きの際に歯肉から出血しやすくなったり、鼻血が頻繁に出たり、止まりにくくなったりします。また、血尿や血便（便が黒くなるタール便）、女性の場合は月経の量が多くなる（過多月経）といった症状が見られることもあります¹³²。これらの症状は、より注意が必要な出血の兆候です。
• 重篤な出血（緊急性が高い危険なサイン）: 頻度は低いものの（1%未満）、消化管からの大量出血や頭蓋内出血は生命を脅かす可能性があります。激しい頭痛、嘔吐、意識の混濁などが見られた場合は、直ちに救急車を呼ぶなどの対応が必要です。

2.2. 診断プロセス：どのような検査が行われるのか？

ITPには、診断を確定するための特異的な検査項目（診断マーカー）が存在しません。そのため、診断は「除外診断」という方法で行われます。これは、血小板減少を引き起こす可能性のある他のあらゆる病気を、検査によって一つずつ否定していくプロセスです。

具体的には、以下の検査が進められます。

1. 問診と診察: 最近の感染症の有無、服用中の薬剤、他の病気の既往歴などを詳しく聴取し、身体に出血症状がないかを確認します。
2. 血液検査: まず血液検査（血算、末梢血液像）を行い、赤血球や白血球には異常がなく、血小板だけが単独で減少していることを確認します。これがITP診断の第一歩です。
3. 追加検査: 成人では、後述する治療法選択のためにヘリコバクター・ピロリ菌の感染検査が行われます。また、血小板減少の原因となりうる他の疾患（全身性エリテマトーデスなどの膠原病、白血病、骨髄異形成症候群、薬剤性血小板減少症、HIVやC型肝炎などのウイルス感染症）を鑑別するための検査が追加されることがあります。特に高齢者や非典型的な所見がある場合は、骨髄の病気でないことを確認するために骨髄検査（骨髄穿刺・生検）が行われることもあります。

3. 【成人向け】ITPの診断から治療までの完全ガイド

3.1. 治療の目標：完治ではなく「安全な日常」を目指す

成人ITPの多くは慢性的な経過をたどるため、治療の第一目標は血小板数を正常値（15万/μL以上）に戻すこと（完治）ではありません。日本血液学会のガイドライン³においても、最も重要な目標は「生命を脅かすような危険な出血を予防し、患者さんが安心して日常生活を送れるレベルに血小板数を維持すること」とされています。その具体的な目安として、血小板数を3万/μL以上に維持することが推奨されています³⁰³²。

3.2. 日本の治療戦略の第一歩：ヘリコバクター・ピロリ除菌療法

日本の成人ITP治療における最大の特徴は、ヘリコバクター・ピロリ（ピロリ菌）の感染検査を行い、陽性であった場合に除菌療法を第一選択として強く推奨している点です³。これは、国際的なガイドラインである米国血液学会（ASH）のガイドライン⁴にはない、日本独自の重要な治療アプローチです。

• 有効率: 複数の報告をまとめると、ピロリ菌の除菌に成功した患者さんの約半数から6割で、血小板数の有意な増加が認められています¹¹³¹。
• 位置づけ: 比較的副作用が少なく、一部の患者さんでは根治（治療が不要になる状態）も期待できるため、他の免疫抑制療法を開始する前にまず検討されるべき治療法とされています。

3.3. 第一選択治療：副腎皮質ステロイド療法

ピロリ菌が陰性であった場合や、除菌療法で効果が見られなかった場合の標準的な初期治療は、副腎皮質ステロイド薬による薬物療法です³。ステロイドは強力な免疫抑制作用を持ち、自己抗体の産生を抑えるとともに、マクロファージによる血小板の破壊を抑制します。

• 具体的な使用法: 日本のガイドラインでは、プレドニゾロンという経口薬を体重1kgあたり0.5～1mgの量で2～4週間内服し、血小板数の反応を見ながら数ヶ月かけてゆっくりと減量していく方法が推奨されています。
• 有効性と限界: この治療により約8割の患者さんで血小板の増加が見られます。しかし、多くの場合、ステロイドを減量すると再び血小板数が減少するため、少量のステロイドを長期的に飲み続けなければならない「ステロイド依存性」の状態になることがあります³²。
• 副作用管理: 長期服用は、糖尿病、骨粗鬆症、満月様顔貌（ムーンフェイス）、不眠、感染しやすくなる（易感染性）など、様々な副作用を引き起こす可能性があります。そのため、治療中は副作用を注意深く監視し、管理することが極めて重要です。この点はASHガイドラインでも強調されています²⁵。

3.4. 第二選択治療：ステロイドが効かない、または減らせない場合の選択肢

ステロイドで十分な効果が得られない場合や、副作用のために減量・中止が必要な場合には、次の治療（第二選択治療）へ移行します。ASHガイドライン⁴では、画一的な治療ではなく、患者さん一人ひとりの年齢、合併症、ライフスタイル、そして価値観（例：「手術は避けたい」「長期の通院は難しい」など）を考慮した「共有意思決定（Shared Decision Making）」に基づき、最適な治療法を選択することの重要性が強調されています。主な選択肢は以下の通りです。

出典: 厚生労働省研究班報告³⁰、株式会社プレシジョン³²の情報に基づき作成

3.5. 新しい治療薬と今後の展望

近年、ITP治療の選択肢はさらに拡大しています。既存の治療薬とは異なる新しい作用機序を持つ薬剤が登場し、治療の個別化が進んでいます。

• 脾臓チロシンキナーゼ（Syk）阻害薬（フォスタマチニブ）: 脾臓のマクロファージが自己抗体の付着した血小板を破壊（貪食）するプロセスを直接阻害する経口薬です¹⁰。
• 抗FcRn抗体製剤（エフガルチギモド アルファ）: 病的な自己抗体（IgG）の血中濃度を選択的に下げ、分解を促進するという新しいメカニズムを持つ注射剤です。
• 今後の展望: さらに、ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬など、新しい標的を狙った薬剤の開発も進められており、将来的にはより患者さん一人ひとりの病態に合わせた治療が可能になることが期待されています¹⁰。

4. 【小児向け】ITPの診断から治療までの完全ガイド

4.1. 小児ITPの特徴：多くは自然に治る

小児のITPは、成人のITPとは大きく異なる特徴を持ちます。最も重要な点は、その多くが自然に治癒するということです。保護者の方は過度に心配せず、正しい知識を持つことが大切です。

• 自然寛解率: 日本小児血液・がん学会のガイドライン²によると、小児ITPの約70～90%は、発症後6ヶ月から1年以内に特別な治療をしなくても血小板数が自然に回復する「急性型」です。
• 発症のきっかけ: 風邪などのウイルス感染や、MMR（麻疹・風疹・おたふくかぜ）ワクチンなどの予防接種が発症の引き金となることがしばしば報告されています¹¹⁴。

4.2. 治療方針の基本：「待つ」ことも重要な治療

前述の通り、小児ITPの多くは自然に治るため、治療方針の基本は「無治療経過観察」です²。治療を開始するかどうかの判断は、単純な血小板の数値だけではなく、出血症状の重症度によって慎重に決定されます。ガイドラインでは「修正Buchanan and Adixスコア」という指標が用いられ、皮膚のあざや点状出血のみで、鼻血や口の中の血豆などの粘膜出血が見られない場合は、原則として治療は行わずに注意深く経過を観察することが推奨されています。

4.3. 治療が必要な場合の選択肢

頻繁で止まりにくい鼻血や口腔内の出血など、生活に支障をきたす粘膜出血があり、治療が必要と判断された場合の選択肢は以下の通りです。

• 第一選択治療: 日本小児血液・がん学会のガイドライン²では、短期間（通常1週間以内）の副腎皮質ステロイド療法、または免疫グロブリン大量静注療法（IVIG）が推奨されます。特に、手術前などで緊急に血小板数を安全なレベルまで上げる必要がある場合は、即効性が期待できるIVIGが選択されることが多いです¹⁶。
• 第二選択治療（慢性化した場合）: 1年以上経過しても血小板数が回復しない慢性型の小児ITPに対しては、成人同様、TPO-RAやリツキシマブが脾臓摘出に優先して推奨されます。成長期の子どもへの影響を考慮し、脾臓摘出術は可能な限り回避される傾向にあります²。

5. 特殊な状況におけるITP管理

5.1. 妊娠とITP：母体と赤ちゃんへの影響

ITPを持つ女性が妊娠した場合、母体と胎児の両方に対して特別な管理が必要となります。2024年に発表された最新のメタアナリシス（複数の研究を統合して分析した研究）⁹では、ITP合併妊娠における具体的なリスクが報告されています。

• 母体への影響: 報告によると、産前の出血が約17%、産後の重い出血が約11%、帝王切開での分娩率が約48%と、非合併妊娠に比べてリスクは上昇します。しかし、これらのデータは、適切な周産期管理（産科医と血液内科医の連携）によって、安全な出産が十分に可能であることを示しています。
• 新生児への影響: 母親が持つ自己抗体は胎盤を通過するため、出生した新生児の約3分の1に一過性の血小板減少が見られる可能性があります⁹。ただし、新生児に重篤な頭蓋内出血などが起こることは極めて稀です。出生直後に新生児科医が赤ちゃんの血小板数をチェックし、必要に応じて免疫グロブリンなどで治療を行う体制が整っているため、過度な心配は不要です¹⁷。

5.2. 緊急時の対応：重篤な出血が起きたら

頻度は稀ですが、脳出血や消化管からの大量出血など、生命を脅かすような重篤な出血が起きた場合は、緊急治療が必要です。このような状況では、血小板数を可及的速やかに上昇させるため、免疫グロブリン大量静注療法（IVIG）、ステロイドパルス療法（ステロイドの大量点滴）、そして血小板輸血を組み合わせて行うのが標準的な治療となります¹⁵。

6. ITP患者さんの実体験とQOL（生活の質）

6.1. 診断から寛解まで：ある8歳男児の体験談

医学的な情報だけでは、患者さんやご家族が実際にどのような経験をするのかを理解するのは難しいかもしれません。あるお母様が綴ったブログ⁵には、8歳の息子さんがITPと診断され、寛解に至るまでのリアルな道のりが記されています。診断当初の衝撃と自責の念、頻繁な採血に対するお子さんの恐怖、体育や習い事など学校生活での配慮、そして約1年後に「終診」と告げられた時の安堵感。このような実体験の共有は、同じ病気と闘う他の患者さんやご家族にとって、深い共感と希望をもたらすことでしょう。

6.2. 日常生活での注意点：運動、食事、市販薬

ITPと診断されても、日常生活でいくつかの点に注意すれば、質の高い生活を送ることが可能です。

• 運動: 小児では、日本小児血液・がん学会のガイドライン²に基づき、接触リスクの程度に応じたスポーツ参加の目安が示されています（例：血小板数が5万/μL未満では接触リスクが中等度のスポーツも控える）。成人も、柔道やラグビーなど、打撲や転倒の危険性が高い活動は避けるなどの工夫が推奨されます。
• 食事: 特定の食品がITPを改善するという科学的根拠はありません。しかし、ステロイドを服用している間は、副作用として体重増加や血糖値の上昇が起こりやすいため、塩分や糖分の多い食事は控えめにし、バランスの良い食事を心がけることが重要です。
• 薬剤: 市販の解熱鎮痛剤の中には、アスピリンなど血小板の働きを弱める（抗血小板作用を持つ）成分を含むものがあります。自己判断で服用すると出血のリスクを高める可能性があるため、市販薬を使用する際は、必ず事前に主治医や薬剤師に相談するよう強く注意を喚起します¹。

7. 日本の医療制度と支援体制

7.1. 指定難病と医療費助成制度：経済的負担を軽減するために

ITPは、日本の公的な医療費助成制度の対象疾患です。これにより、長期にわたる治療の経済的負担を軽減することができます。

• 制度の名称: 成人のITPは「指定難病（告示番号63）」¹²、18歳未満の小児の場合は「小児慢性特定疾病」¹³の対象となります。
• 申請プロセス: 主治医に診断書を作成してもらい、その他の必要書類と共に、お住まいの地域の保健所などの担当窓口に申請します。認定されると「医療受給者証」が交付され、世帯の所得に応じて医療費の自己負担上限額が設定されます。これにより、高額な治療が必要になった場合でも、負担が一定額に抑えられます。

7.2. 患者会という選択肢：一人で悩まないために

ITPのような稀な病気では、周囲に同じ悩みを持つ人がおらず、孤独を感じてしまうことがあります。そのような時、患者会は非常に大きな支えとなります。NPO法人「血液情報広場・つばさ」⁶などの患者会では、最新の治療情報の交換や、同じ病気を持つ仲間との交流を通じて、精神的なサポートを得ることができます。一人で悩まず、このような支援の場を活用することも検討してみてください。

よくある質問

結論

免疫性血小板減少症（ITP）は、診断された直後は大きな不安を伴う複雑な疾患です。しかし、この数十年で病態の解明は大きく進み、治療の選択肢も格段に増えています。大切なのは、科学的根拠に基づいた正しい知識を持ち、専門医とよく相談しながらご自身に合った治療法を選択することです。そして、利用できる社会制度や支援体制を積極的に活用することです。多くの患者さんが病気と上手く付き合いながら、自分らしい質の高い生活を送っています。この記事が、ITPと向き合うあなたの力強い一助となることを心から願っています。